首批罕见病目录公布纳入121种疾病 将加快罕见病药品上市进程

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发布时间:2018-06-10 01:41

[摘要]首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病,因冰桶挑战活动被社会公众熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。

昨日,国家卫生健康委员会、科技部、工信部、药监总局、中医药管理局5部门联合公布《第一批罕见病目录》。首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病,因冰桶挑战活动被社会公众熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。

业内人士认为,目录的出台将提高药企对罕见病用药的研发积极性,加快罕见病药品上市进程,从而改善罕见病患者的生活质量,并将为罕见病药物纳入医保提供参考依据。

释疑1

首批罕见病目录如何产生?

国家卫健委有关负责人表示,该目录根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等,参考国际经验,由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。

目录广泛征求了相关部委和行业意见并达成一致。

业内人士指出,这是自2016年1月原国家卫生计生委成立罕见病诊疗与保障专家委员会后,经过两年多时间的研究和酝酿后交出的首份“答卷”。

据介绍,研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围,是专家委员会的职责之一。

此外,专家委员会还负责组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径,对罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作提出建议。

专家委员会由钟南山等3位中国工程院院士担任顾问,18名专家组成,涉及罕见病诊疗、药学和药品供应保障、罕见病筛查、医疗保险、新农合、卫生经济学等领域。

释疑2

目录发布与患者有何关系?

“罕见病目录认定的疾病大多是临床需求比较急迫,疾病负担较为严重,社会关注度较高的疾病。”罕见病制药企业负责人王晓晖指出。

由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产,这些药被称为“孤儿药”。据王晓晖统计,首批进入目录的121种罕见病中,目前有40多种已经有批准上市的治疗药物,而其中在国内上市的仅20多种。

罕见病公益组织病痛挑战基金会、北京药伙伴罕见病数据研究院撰文指出,目录将加速孤儿药在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发孤儿药,为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段,从而改善罕见病患者的生活质量。

“科研机构和药物研发企业可以有的放矢,针对目录中的疾病开展药物研发。”王晓晖同时认为,对药监、医保等政府部门来说,纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有条件审批等方面具有了依据,对未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考。

释疑3

纳入目录病种有何条件?

上述国家卫健委负责人透露,未来各部门将按照分批制订、动态更新的工作方式,依据工作程序,逐步完善我国罕见病目录。

记者注意到,就在不久前国家卫健委公布了《罕见病目录制订工作程序》,提出今后将分批遴选目录覆盖病种,对目录进行动态更新,目录更新时间原则上不短于2年。

纳入目录的病种应当同时满足四项条件,分别为国际国内有证据表明发病率或患病率较低;对患者和家庭危害较大;有明确诊断方法;有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。

针对目录制订程序,文件提出,国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织,可以提出增加目录病种的申请,并向国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室提供申请材料。

经专家论证形成目录(征求意见稿)后,国家卫健委组织征求意见。根据反馈意见情况,决定是否再次召开论证会议,最终确定目录并公布。

新京报记者 许雯

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